Trattamento con gli steroidi – una guida passo dopo passo

Gli steroidi vengono utilizzati in altri trattamenti medici e a livello internazionale si è sviluppata molta esperienza sul loro utilizzo. Senza dubbio possono offrire vantaggi ai ragazzi con DMD ma tali benefici devono essere controbilanciati da una gestione proattiva dei possibili effetti collaterali. L'uso degli steroidi è molto importante nella DMD e dovrebbe essere discusso prima con tutti i membri della famiglia.

Aspetti di base

  • Gli steroidi (chiamati anche glucocorticoidi o corticosterodi) sono gli unici medicinali noti in grado di ritardare la diminuzione della forza muscolare e delle funzioni motorie della DMD. L'obiettivo dell'utilizzo degli steroidi è aiutare il bambino a camminare più a lungo possibile in modo indipendente per consentire una migliore partecipazione e per ridurre in una fase successiva problemi ortopedici, cardiaci e respiratori. Possono anche ridurre il rischio di scoliosi (curvatura della spina dorsale).
  • La prevenzione e la gestione degli effetti collaterali provocati dagli steroidi devono essere proattive e applicate in anticipo. Gli interventi devono essere effettuati PRIMA nel tentativo di evitare problemi e assicurarsi che non diventino gravi. Gli effetti collaterali associati all'uso degli steroidi variano e sono elencati quì.

Iniziare e interrompere gli steroidi

  • Il momento ottimale per iniziare il trattamento con gli steroidi è quando le funzioni motorie si trovano nella "fase plateau", quando le capacità motorie del ragazzo non registrano alcun miglioramento ma non sono ancora entrate nella fase di peggioramento. Questo succede generalmente tra i 4 e i 6 anni. Iniziare il trattamento con gli steroidi non è consigliato per i bambini che stanno ancora sviluppando le proprie capacità motorie, soprattutto se hanno meno di 2 anni.
  • Il programma di vaccinazione nazionale consigliato deve essere completato prima dell'inizio del trattamento con gli steroidi ed eseguita anche la vaccinazione contro la varicella.
  • Iniziare un trattamento con gli steroidi nei ragazzi/giovani adulti che non riescono più a camminare in maniera autonoma è una decisione da prendere singolarmente e deve essere discussa con il proprio medico, considerando gli effetti di fattori di rischio pre-esistenti. Per i ragazzi che hanno utilizzato gli steroidi quando camminavano, molti esperti consigliano di proseguire nell'uso dei suddetti medicinali anche dopo aver perso la deambulazione. L'obiettivo in una persona non deambulante è conservare la forza negli arti superiori, rallentare il progresso della scoliosi e ritardare il declino delle funzioni cardiache e respiratorie.

Aspetti importanti da ricordare

  1. Gli steroidi sono le uniche medicine note che aiutano a rallentare la debolezza dei muscoli.
  2. Comunicate sempre al personale medico che vostro figlio sta assumendo gli steroidi. È importante soprattutto in caso di interventi chirurgici o in caso di infezioni o ferite perché gli steroidi possono indebolire il sistema immunitario.
  3. Vostro figlio non deve mai smettere di assumere gli steroidi all'improvviso.
  4. Vostro figlio deve essere visitato regolarmente da un medico in grado di gestire gli steroidi. Il medico spiegherà i possibile effetti collaterali e vi dirà se vostro figlio corre il rischio di svilupparli.

Information based on consensus statement (published in January 2010)